In Europa, il dibattito sull’Unmet Medical Need (UMN) non è più solo tecnico. È diventato profondamente politico.
Negli ultimi vent’anni, il quadro regolatorio europeo ha permesso progressi straordinari nelle malattie rare: da poche terapie disponibili a oltre 250 trattamenti approvati. Eppure, per la grande maggioranza delle persone affette da patologie rare, le opzioni terapeutiche restano ancora limitate.
La revisione della legislazione farmaceutica europea introduce, per la prima volta, una definizione più strutturata di UMN e collega in modo esplicito gli incentivi all’innovazione alla capacità dei nuovi trattamenti di rispondere a bisogni ancora insoddisfatti. È una svolta importante.
Ma è anche un passaggio ad alto rischio.
Nei prossimi mesi, l’Agenzia Europea per i Medicinali sarà chiamata a tradurre questa definizione in linee guida operative. È qui che si giocherà la partita decisiva. Perché il modo in cui verrà interpretato l’UMN non determinerà solo criteri regolatori, ma orienterà gli investimenti, la ricerca e, in ultima analisi, l’accesso dei pazienti alle innovazioni.
Se l’UMN sarà definito in modo troppo restrittivo, limitandosi, ad esempio, alla sola assenza di trattamenti o a endpoint clinici tradizionali, rischiamo di penalizzare aree fondamentali per i pazienti, come la qualità della vita, il funzionamento cognitivo o la riduzione del carico terapeutico.
La fenilchetonuria (PKU) rappresenta un caso emblematico. Nonostante decenni di progressi, vivere con PKU significa ancora affrontare una gestione quotidiana complessa: dieta rigidissima, monitoraggi continui, impatti psicologici e sociali rilevanti. Non è una patologia "risolta".
Ridurre il concetto di bisogno insoddisfatto alla sola disponibilità di una terapia significa ignorare questa realtà. Per questo motivo, è essenziale che le future linee guida sull’UMN riflettano la complessità delle malattie rare e delle esperienze dei pazienti. In particolare, tre principi dovrebbero guidarne la definizione:
- Valorizzare gli outcome che contano per i pazienti, inclusa qualità di vita, salute mentale e burden terapeutico
- Riconoscere l’evoluzione del bisogno lungo l’intero arco della vita, evitando approcci statici o limitati a specifiche fasi della malattia
Sostenere anche i progressi incrementali, laddove persistano significativi livelli di morbilità - In qualità di leader impegnato ogni giorno nel promuovere l’accesso all’innovazione nelle malattie rare, vedo chiaramente quanto questa scelta sarà determinante.
Non si tratta solo di definire criteri regolatori. Si tratta di assumersi una responsabilità collettiva verso una comunità di pazienti che, troppo spesso, continua a vivere con bisogni ancora insoddisfatti, nonostante l’esistenza di opzioni terapeutiche.
Se vogliamo davvero mettere il paziente al centro, dobbiamo avere il coraggio di riconoscere che “trattare” non significa necessariamente “rispondere al bisogno”. E che l’innovazione, per essere rilevante, deve migliorare concretamente la vita delle persone, non solo i parametri clinici.
Per questo, è essenziale che istituzioni, industria, comunità scientifica e associazioni pazienti lavorino insieme per costruire una definizione di UMN che sia lungimirante, inclusiva e sostenibile.
Come PTC Therapeutics, siamo pronti a fare la nostra parte. Con responsabilità. Con rigore. Ma anche con la convinzione che l’Europa possa, e debba, continuare a essere un punto di riferimento globale nell’innovazione per le malattie rare.
Perché, in ultima analisi, questa non è solo una scelta di policy. È una scelta di visione. E di valori.
Riccardo Ena, PTC Therapeutics
